Desde Pincenton, Nueva Jersey, el estadounidense John Crowley ha creado y levantado un campaña dedicada a encontrar la cura para la enfermedad de su hija Megan, de cinco años, afectada por un padecimiento genético que la debilita al punto de que no puede caminar, hablar claramente o respirar por sí misma.

• Megan y su hermano menor Patrick, padecen el mal de Pompe, una enfermedad fatal que afecta a menos de diez mil personas en el mundo. En busca de un tratamiento, Crowley renunció a su trabajo como consultor financiero, se reunió con legiones de científicos y se asoció a uno de ellos.

• Pidió prestado cien mil dólares dando como garantía su casa y su plan de jubilación para fundar una compañía biotecnológica. Luego, recaudó 27 mdd en capital de riesgo cuando la empresa desarrolló una enzima que parecía prometedora.

• Cuando juzgó que iba a necesitar la solidez de una gran firma para lograr que la medicina fuera producida y porbada científicamnete vendio su empresa a Genzyme Corp., de Massachusets, por 137.5 mdd, en uno de los mayores acuerdos para un medicamento biotecnológico no probado aún en seres humanos.

• Pero a pesar de sus esfuerzos para lograr que el tratamiento se sometiera a pruebas, no había logrado acelerar el proceso de llevar la medicina a sus hijos, que se debilitaban rápidamente. Al vender la empresa, había cedido el control del medicamento que estos necesitaban.

• De acuerdo con el convenio con Genzyme, Crowley obtuvo seis mdd y tomó el control del programa de investigación del mal de Pompe en la empresa. Sin embargo, nunco hubo una promesa de que sus hijos serían tratados primero, debido a que la Dirección de Alimentos y Medicinas de EU determina cómo se deben de realizar los primeros ensayos clínicos de cualquier medicamento.

• Sin embargo, finalmente en diciembre de 2002, el Hospital St. Peter´s, una pequeña institución del sur de Nueva Yersey, aprobó realizar las pruebas en los hijos de Crowley. En abril, los especialistas señalaron que se veían algunos progresos: el corazón y el hígado de Megan se había reducido de tamaño, a niveles más normales. Patrick, en cambio, mostraba menos mejoría. (Reportera: Geeta Anand)